Новости благотворительного фонда Люди Маяки

FDA одобрило лекарство от бета-талассемии

17 августа FDA одобрили генную терапию от американской компании Bluebird Bio, предназначенную для лечения редкого расстройства – бета-талассемии, которая приводит к снижению гемоглобина и, как следствие, нехватке кислорода в организме. Хронический дефицит SpO2 вызывает проблемы с сердцем и печенью. Самые тяжелые пациенты с этим расстройством нуждаются в регулярных переливаниях крови каждые 2-5 недель. Таких в США около 1500 человек.

У Фонда «Люди-Маяки» под крылом двое детей с таким диагнозом. И мы принимаем обращения о помощи этой группе пациентов, и в настоящий момент ведём переговоры с клиниками в России, США, Израиле и Турции, которые специализируются на лечение бета-талассемии.

«Безусловно, регистрация генного препарата является прорывом в лечении заболевания, мы следили и ждали этого события вместе с семьями, в которых лечение бета-талассемии идёт без положительного отклика от переливаний и ТКМ. Для кого-то из детей - это шанс, чтобы жить. Очень жаль, что он снова стоит сотни миллионов рублей» - отмечает Лилия Цыганкова, директор Благотворительного Фонда помощи детям и взрослым с генетическими и орфанными заболеваниями “Люди-Маяки».

Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок. К сожалению, Zynteglo прославилось тем, что установила новый ценовой рекорд и первоначальная стоимость лекарства составит 2,8 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает, что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией.

Данное одобрение было основано на полученных данных исследований: 3 фазы HGB-207, 3 фазы HGB-212, фазы 1/2 HGB-204 и исследовании HGB-205. В совокупности данные исследования представляют собой более 220 пациенто-лет опыта работы с beti-cel.

ZYNTEGLO будет доступен через сеть квалифицированных лечебных центров с опытом предоставления новых клеточных и генных методов лечения

Также известно, что компания рассчитывает начать лечение первых пациентов в конце 2022 года. Цикл лечения будет продолжаться от 70 до 90 дней – от начального забора клеток до ввода финальной порции препарата. Каждая доза Zynteglo будет индивидуальной, ее создают на основе собственных клеток пациента (стволовых клеток костного мозга), генетически модифицированных для производства функционального бета-глобина (компонента гемоглобина).

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.

Другие новости

Кубок "Детская жизнь" в 2024 году пройдет для Полины Глызиной
17 мая 2024

Кубок "Детская жизнь" в 2024 году пройдет для Полины Глызиной

Мы ждем всех 2 июня в парке Дубки, г. Сестрорецк на большой футбольный праздник! Будет ...

Спасать жизни в Луганске будет реанимационная система
15 мая 2024

Спасать жизни в Луганске будет реанимационная система

Первая реанимационная система для вынашивания недоношенных детей массой от 500 граммов теперь ...

Островок без боли теперь есть и в Магаданской области
06 мая 2024

Островок без боли теперь есть и в Магаданской области

Тысячи километров — не преграда, если кто-то ждет помощи. Фонд доставил оборудование в Магаданский ...

Штабу «Единой России» по гуманитарному сотрудничеству - 2 года!
23 апреля 2024

Штабу «Единой России» по гуманитарному сотрудничеству - 2 года!

В госпитали и больницы доставлены сотни тонн медицинского и реабилитационного оборудования и ...

Реализация проекта "Помощь больницам" продолжается благодаря вам!
19 апреля 2024

Реализация проекта "Помощь больницам" продолжается благодаря вам!

Медицинское оборудование стоимостью около двух миллионов рублей уже начало помогать врачам ...

На свет маяков!
17 апреля 2024

На свет маяков!

Благотворительный концерт собрал жителей Санкт-Петербурга на свет ...

Доброе сердце с Toкио-city
01 апреля 2024

Доброе сердце с Toкио-city

Благотворительная акция "Доброе сердце" стартовала! ...

Маяки! Ждем на благотворительный концерт!
12 марта 2024

Маяки! Ждем на благотворительный концерт!

17 МАРТА в 18.00 мы ждем вас на СПЕКТАКЛЬ-КОНЦЕРТ «МАЯКИ»!

Итоги 2023 года
01 января 2024

Итоги 2023 года

Здравствуй, наш любимый благотворитель!
Как быстро пролетело ...

Добрый вечер в Мамуке
19 декабря 2023

Добрый вечер в Мамуке

Благотоворительный гастроужин собрал 27 наших партнеров и 85 гостей и 440 000 рублей. Ура!

Гуманитарное сотрудничество
27 ноября 2023

Гуманитарное сотрудничество

Островок безопасности появился в Луганской области. Веноискатель врачам детской больницы передала ...

Встреча с АНО "Крымский детский хоспис"
07 ноября 2023

Встреча с АНО "Крымский детский хоспис"

Директор Фонда Лилия Цыганкова находится с рабочей поездкой в республике Крым.

Уведомление о перераспределении пожертвований
03 ноября 2023

Уведомление о перераспределении пожертвований

Важная информация по сбору пожертвований Ярослава ...

Еще один островок без боли. Теперь и в Свердловской области
20 октября 2023

Еще один островок без боли. Теперь и в Свердловской области

Теперь благодаря нашему Проекту еще один веновизор помогает медсестрам в г. Серов.

Иван Проворов и Даниил Гущин провели благотворительную тренировку
15 августа 2023

Иван Проворов и Даниил Гущин провели благотворительную тренировку

Чемпион тот, кто встаёт, когда вставать невозможно! Этот лозунг общий у спортсменов и у Ярослава, ...

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ в Ярославле
28 июля 2023

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ в Ярославле

26-27 июля в рамках проекта «Редкая экспедиция» в Ярославле прошло обследование детей с редкими ...

Акция "Доброе сердце" с ресторанами "BAHROMA"
01 июля 2023

Акция "Доброе сердце" с ресторанами "BAHROMA"

При покупке с 1 по 31 июля вафельного стаканчика с мороженным вы помогаете подопечным Фонда ...

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ
28 июня 2023

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ

Открыт прием заявок на консультацию и обследование ...

Офтальмологи и Фонд на страже детского зрения и здоровья
25 мая 2023

Офтальмологи и Фонд на страже детского зрения и здоровья

24 мая в Ярославле состоялось заседание «Офтальмологического общества». ...


Новости 1 - 20 из 63
Начало | Пред. | 1 2 3 4 | След. | Конец