17 августа FDA одобрили генную терапию от американской компании Bluebird Bio, предназначенную для лечения редкого расстройства – бета-талассемии, которая приводит к снижению гемоглобина и, как следствие, нехватке кислорода в организме. Хронический дефицит SpO2 вызывает проблемы с сердцем и печенью. Самые тяжелые пациенты с этим расстройством нуждаются в регулярных переливаниях крови каждые 2-5 недель. Таких в США около 1500 человек.

У Фонда «Люди-Маяки» под крылом двое детей с таким диагнозом. И мы принимаем обращения о помощи этой группе пациентов, и в настоящий момент ведём переговоры с клиниками в России, США, Израиле и Турции, которые специализируются на лечение бета-талассемии.

«Безусловно, регистрация генного препарата является прорывом в лечении заболевания, мы следили и ждали этого события вместе с семьями, в которых лечение бета-талассемии идёт без положительного отклика от переливаний и ТКМ. Для кого-то из детей - это шанс, чтобы жить. Очень жаль, что он снова стоит сотни миллионов рублей» - отмечает Лилия Цыганкова, директор Благотворительного Фонда помощи детям и взрослым с генетическими и орфанными заболеваниями “Люди-Маяки».

Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок. К сожалению, Zynteglo прославилось тем, что установила новый ценовой рекорд и первоначальная стоимость лекарства составит 2,8 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает, что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией.

Данное одобрение было основано на полученных данных исследований: 3 фазы HGB-207, 3 фазы HGB-212, фазы 1/2 HGB-204 и исследовании HGB-205. В совокупности данные исследования представляют собой более 220 пациенто-лет опыта работы с beti-cel.

ZYNTEGLO будет доступен через сеть квалифицированных лечебных центров с опытом предоставления новых клеточных и генных методов лечения

Также известно, что компания рассчитывает начать лечение первых пациентов в конце 2022 года. Цикл лечения будет продолжаться от 70 до 90 дней – от начального забора клеток до ввода финальной порции препарата. Каждая доза Zynteglo будет индивидуальной, ее создают на основе собственных клеток пациента (стволовых клеток костного мозга), генетически модифицированных для производства функционального бета-глобина (компонента гемоглобина).

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.