Новости благотворительного фонда Люди Маяки

FDA одобрило лекарство от бета-талассемии

17 августа FDA одобрили генную терапию от американской компании Bluebird Bio, предназначенную для лечения редкого расстройства – бета-талассемии, которая приводит к снижению гемоглобина и, как следствие, нехватке кислорода в организме. Хронический дефицит SpO2 вызывает проблемы с сердцем и печенью. Самые тяжелые пациенты с этим расстройством нуждаются в регулярных переливаниях крови каждые 2-5 недель. Таких в США около 1500 человек.

У Фонда «Люди-Маяки» под крылом двое детей с таким диагнозом. И мы принимаем обращения о помощи этой группе пациентов, и в настоящий момент ведём переговоры с клиниками в России, США, Израиле и Турции, которые специализируются на лечение бета-талассемии.

«Безусловно, регистрация генного препарата является прорывом в лечении заболевания, мы следили и ждали этого события вместе с семьями, в которых лечение бета-талассемии идёт без положительного отклика от переливаний и ТКМ. Для кого-то из детей - это шанс, чтобы жить. Очень жаль, что он снова стоит сотни миллионов рублей» - отмечает Лилия Цыганкова, директор Благотворительного Фонда помощи детям и взрослым с генетическими и орфанными заболеваниями “Люди-Маяки».

Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок. К сожалению, Zynteglo прославилось тем, что установила новый ценовой рекорд и первоначальная стоимость лекарства составит 2,8 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает, что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией.

Данное одобрение было основано на полученных данных исследований: 3 фазы HGB-207, 3 фазы HGB-212, фазы 1/2 HGB-204 и исследовании HGB-205. В совокупности данные исследования представляют собой более 220 пациенто-лет опыта работы с beti-cel.

ZYNTEGLO будет доступен через сеть квалифицированных лечебных центров с опытом предоставления новых клеточных и генных методов лечения

Также известно, что компания рассчитывает начать лечение первых пациентов в конце 2022 года. Цикл лечения будет продолжаться от 70 до 90 дней – от начального забора клеток до ввода финальной порции препарата. Каждая доза Zynteglo будет индивидуальной, ее создают на основе собственных клеток пациента (стволовых клеток костного мозга), генетически модифицированных для производства функционального бета-глобина (компонента гемоглобина).

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.

Другие новости

Гуманитарное сотрудничество
27 ноября 2023

Гуманитарное сотрудничество

Островок безопасности появился в Луганской области. Веноискатель врачам детской больницы передала ...

Встреча с АНО "Крымский детский хоспис"
07 ноября 2023

Встреча с АНО "Крымский детский хоспис"

Директор Фонда Лилия Цыганкова находится с рабочей поездкой в республике Крым.

Уведомление о перераспределении пожертвований
03 ноября 2023

Уведомление о перераспределении пожертвований

Важная информация по сбору пожертвований Ярослава ...

Еще один островок без боли. Теперь и в Свердловской области
20 октября 2023

Еще один островок без боли. Теперь и в Свердловской области

Теперь благодаря нашему Проекту еще один веновизор помогает медсестрам в г. Серов.

Иван Проворов и Даниил Гущин провели благотворительную тренировку
15 августа 2023

Иван Проворов и Даниил Гущин провели благотворительную тренировку

Чемпион тот, кто встаёт, когда вставать невозможно! Этот лозунг общий у спортсменов и у Ярослава, ...

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ в Ярославле
28 июля 2023

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ в Ярославле

26-27 июля в рамках проекта «Редкая экспедиция» в Ярославле прошло обследование детей с редкими ...

Акция "Доброе сердце" с ресторанами "BAHROMA"
01 июля 2023

Акция "Доброе сердце" с ресторанами "BAHROMA"

При покупке с 1 по 31 июля вафельного стаканчика с мороженным вы помогаете подопечным Фонда ...

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ
28 июня 2023

РЕДКАЯ ЭКСПЕДИЦИЯ

Открыт прием заявок на консультацию и обследование ...

Офтальмологи и Фонд на страже детского зрения и здоровья
25 мая 2023

Офтальмологи и Фонд на страже детского зрения и здоровья

24 мая в Ярославле состоялось заседание «Офтальмологического общества». ...

Проект Фонда "Важный разговор"
24 марта 2023

Проект Фонда "Важный разговор"

Знакомьтесь, это Светлана Серебрякова, педагог - психолог высшей категории и психолог проекта Фонда ...

Мифы и факты о CDKL5
22 марта 2023

Мифы и факты о CDKL5

О мифах и фактах читайте в слайдах. Получилось очень ...

Присоединяйтесь к флешмобу #мойфиолетовыйдень
20 марта 2023

Присоединяйтесь к флешмобу #мойфиолетовыйдень

Целью мероприятия является повышение осведомленности об ...

"Дела сердечные" про детство без боли для многих
07 марта 2023

"Дела сердечные" про детство без боли для многих

Рассказали про веноискатели и получили большой отклик. От больниц с новыми просьбами и от ...

С днем рождения, Александр!
04 марта 2023

С днем рождения, Александр!

Сегодня свой день рождения отмечает Александр Тишунин! Друг и Попечитель Фонда ...

Артем Раманаускас увидел маму! Итоги лечения
03 марта 2023

Артем Раманаускас увидел маму! Итоги лечения

Спасибо огромное всем, кто помог оплатить это дорогостоящее ...

Вовкина мечта!
06 февраля 2023

Вовкина мечта!

Маленький костромич и Гоша Куценко встретились на сцене КВЦ ...

Поддержите программу Фонда "Важный разговор"
05 февраля 2023

Поддержите программу Фонда "Важный разговор"

Это возможность получить профессиональную психологическую поддержку на регулярной ...


Новости 1 - 20 из 53
Начало | Пред. | 1 2 3 | След. | Конец